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近日，Vertex Pharmaceuticals宣布美国FDA已批准其mRNA疗法VX-522的IND申请。该候选疗法旨在治疗导致囊性纤维化（CF）肺病的根本原因，为全球约5000名无法从囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）调节剂中获益的CF患者提供治疗选择。Vertex公司在新闻稿中表示，将在未来几周内在CF患者中启动VX-522的单剂量递增临床试验，以评估VX-522在18岁及以上的CF患者中的安全性和耐受性，这些患者携带对CFTR调节剂治疗无反应的CFTR基因型。
CF是一种由CFTR基因的某些突变导致CFTR蛋白缺陷和/或缺失引起的的罕见遗传疾病。该病是一种进行性的多器官疾病，可累及肺、肝、胰腺、胃肠道、鼻窦、汗腺和生殖道，全球有超过8万人受该病的影响。儿童必须继承两个有缺陷的CFTR基因（父母各提供一个）才会患上CF。导致该病的CFTR突变类型不尽相同，但绝大多数CF患者至少携带一个F508del突变，这些突变可以通过基因检测被识别出来。CFTR蛋白的功能缺陷和/或缺失会导致许多器官中进出细胞的水和盐流动不良。在肺部，这会导致异常粘稠的粘液积聚、慢性肺部感染和进行性肺损伤，并最终导致患者死亡。这类患者的中位死亡年龄为30岁出头。VX-522是Vertex公司与Moderna公司于2016年签订的独家研究合作的成果。该mRNA疗法把全长CFTR mRNA封装在脂质纳米颗粒（LNP）中，通过吸入的方式输送到肺部。一旦递送到气道中的靶细胞，mRNA就能够产生功能性的CFTR蛋白。CFTR蛋白在数量和功能上的改善可以为CF患者带来变革性的益处。
根据合作条款，Moderna主导发现治疗CF的mRNA疗法，提供其mRNA平台技术和mRNA递送专业知识，Vertex则提供其在CF生物学方面的科学经验、对CFTR功能的理解以及Vertex专有的分析平台。Vertex将主导该合作产生的mRNA疗法的临床前和临床开发、监管和商业化活动，并将资助与合作相关的所有费用。Moderna还负责mRNA和LNP工艺的开发和制造，并将收到某些里程碑付款，以及此次合作的特许权使用费。Vertex的首席执行官兼总裁Reshma Kewalramani博士表示：“为所有CF患者提供高效的治疗是我们的长期目标。此次IND申请的批准是一个关键的转折点，可以帮助剩下约5000名仍在等待药物来治疗导致其疾病根本原因的CF患者。我们从五年多前就与Moderna开展的合作在实现这一里程碑的过程中起到了重要的作用，我们也期待着继续进行合作。”Moderna的首席执行官Stéphane Bancel先生表示：“这种合作关系将Vertex的科学专业知识和数十年来在开发囊性纤维化药物方面的经验与Moderna在mRNA技术方面久经考验的领导力结合了起来。Moderna开发了一种专有的可用于向肺部提供功能性囊性纤维化治疗的吸入式脂质纳米颗粒，这可能会成为一项革命性的医学成就。随着VX-522即将推向临床，我们对取得的进展感到兴奋，并期待着继续进行合作，一同开发治疗囊性纤维化的根本原因的治疗方法。”
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[1] Vertex Announces Investigational New Drug (IND) Application for VX-522, mRNA Therapy for People With Cystic Fibrosis, Cleared by FDA. Retrieved December 12, 2022, from https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-announces-investigational-new-drug-ind-application-vx-522免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
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