市值700亿！基因治疗公司Sarepta营收大增38%

细胞基因疗法 2023-05-27

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基因是控制性状的基本遗传单位，除某些病毒的基因由RNA构成以外，多数生物的基因由DNA构成。广义的基因治疗药物包括基于DNA修饰的DNA药物（例如基于病毒载体的体内基因治疗药物、体外基因治疗药物、裸质粒药物等）与RNA药物（例如反义寡核苷酸药物、siRNA药物和mRNA基因治疗等）；狭义的基因治疗药物主要包括包括质粒DNA药物、基于病毒载体的基因治疗药物、基于细菌载体的基因治疗药物、基因编辑系统和体外基因修饰的细胞治疗药物等。目前全球已有几十款款基因治疗药物获批上市，其中，小核酸药物16款（详见公众号往期文章：汇总全球已上市的45款基因治疗药物）。

基因治疗的分类（图片来源：生物经纬）

Sarepta Therapeutics公司近期发布2022年业绩预告，报告指出2022年公司全年的净产品收入为8.433亿美元(约为57亿人民币)，同比增长38%。

Sarepta Therapeutics长期专注于杜氏肌营养不良症，并有三种可跳过特定外显子的反义寡核苷酸获得FDA审批。三款产品 - EXONDYS 51 (eteplirsen)、VYONDYS 53 (golodirsen)和AMONDYS 45 (Casimersen) - 这三款产品为Sarpeta带来了强劲的收入，公司股价在过去一年涨幅超过50%，目前，市值高达106亿美元（约726亿人民币）。2021年，Sarepta针对SRP-5051推出了其MOMENTUM关键试验的B部分 (SRP-5051-201; NCT04004065)，该公司的下一代肽偶联二胺吗啉代寡核苷酸 (PPMO)，用于外显子51可跳过杜氏肌营养不良患者。

此外，公司还开发了基于基因替补的基因疗法SRP-9001，SPR-9001旨在将编码微营养不良蛋白（micro-dystrophin）的基因传递到肌肉组织，以靶向性地产生肌营养不良蛋白的功能成分——微营养不良蛋白。EMBARK (SRP - 9001 - 301; NCT05096221)是Sarepta的杜氏微肌营养不良基因疗法SRP-9001的关键试验，该试验与罗氏合作开发，合作金额高达28.5亿美元。

E.N.D

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