向功能性治愈糖尿病进发！新一代干细胞疗法步入临床

3月9日，Vertex Pharmaceuticals公司宣布，其在研干细胞分化产生的胰岛细胞疗法VX-264的IND申请已获FDA批准，用于治疗1型糖尿病，Vertex将计划在未来几个月里启动其1/2期临床试验。

据悉，该疗法旨在将VX-264包装在Vertex开发的独有免疫保护医疗器械中，这一装置可以通过手术植入到患者体内，在保护细胞不受免疫排斥的同时，释放细胞生成的胰岛素。该疗法具有在不需要使用免疫抑制剂的情况下，功能性治愈1型糖尿病的潜力。

VX-264已经是Vertex 第二款进入临床治疗1型糖尿病的干细胞项目，据新闻稿介绍，VX-264使用的干细胞衍生胰岛细胞与此前已经获得概念验证的VX-880项目相同，新增的独有免疫保护器械可以免去免疫抑制的要求。

VX-880同样是一种同种异体干细胞的全分化胰岛细胞疗法，有望通过恢复胰岛细胞功能，包括葡萄糖反应性胰岛素的产生，来恢复机体调节葡萄糖水平的能力。VX-880通过静脉输注给药，需要与慢性免疫抑制疗法联用来保护胰岛细胞免受免疫排斥。

去年6月，Vertex在美国糖尿病协会第82届科学会议上展示了VX-880 1/2期临床试验的新数据。数据显示，该研究A部分中的两名患者均实现了葡萄糖响应性胰岛素生成，改善了血糖控制，同时减少了对外源性胰岛素的需求。

此外，在糖尿病管理中，与基线相比，患者1第270天时的葡萄糖目标范围内时间从40.1%增加到了99.9%，且无胰岛素依赖性，患者2第150天时的葡萄糖目标范围内时间从35.9%增加到了51.9%，外源性胰岛素的使用减少了30%。安全性方面，VX-880的耐受性良好，大多数不良事件为轻度或中度。

目前，Vertex除了1型糖尿病等自身免疫疾病产品外，其适应症覆盖甚广，在杜氏肌营养不良症（DMD）、肺囊性纤维化（CF）以及肺部和肝脏疾病等领域均有布局。而Vertex与CRISPR合作的全球首款CRISPR基因编辑疗法exa-cel已经上市在即，Vertex近期引起了不少关注，其最近动态也不可谓不频繁。在3月1日，Vertex还与ImmunoGen达成了一项全球多目标许可和期权协议，ImmunoGen授予Vertex使用其ADC技术进行研究的权利，以发现用于基因编辑的新型靶向调节剂。结合近期的动态来看，Vertex在完善CRISPR基因疗法领域的布局的同时，似乎也在尝试进军其他领域，管线广泛覆盖了基因疗法、mRNA、tRNA甚至是ADC药物。

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1型糖尿病是一种自身免疫性疾病，其特征是由于胰岛素绝对缺乏引起的高血糖。在世界范围内，估计有4200万人患有1型糖尿病。目前该疾病的病因尚未完全明确，现有研究表明这种疾病主要是由于免疫介导胰腺β细胞的破坏而导致。传统治疗手段主要是注射胰岛素并配合血糖监控，但传统的胰岛素补充并不能实现根本性的治疗，并且对糖尿病并发症的控制力也不足，存在高度未满足的医疗需求。

当下，越来越多的研究人员开发新型的医疗技术用于糖尿病的治疗，例如AAV基因疗法、CAR-Treg、干细胞治疗、基因编辑等已经在临床上展示出了从源头治疗糖尿病的潜力，目前干细胞临床应用较为成熟，已有多款步入临床阶段。

参考资料来源：

1.https://www.biospace.com

来源：医麦客news

E.N.D