科金生物CG001细胞治疗管线取得FDA孤儿药资格认定
无锡科金生物科技有限公司（简称：科金生物）近日宣布，其针对丙酮酸激酶缺乏症的细胞治疗管线CG001取得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定（orphan drug designation）。这是继CG001获得欧盟欧洲药品管理局（EMA）孤儿药资格认定后的又一重要里程碑。
孤儿药认定（Orphan Drug Designation, ODD）是FDA 孤儿药产品开发办公室（Office of Orphan Products Development， OOPD）对符合条件的用于预防、治疗及诊断罕见病的药物（包括生物制品）授予的一种资格认定。FDA授予的孤儿药资格认定适用于在美国每年患病人数低于20万人的罕见病的药物和生物制剂，根据美国《孤儿药法案》，凡获得孤儿药资格认定的新药，将有机会获得美国7年市场独占权、税费优惠、快速审批通道等一系列配套权益。
王海峰 | Michael Wang科金生物创始人兼CEO
无锡科金生物创始人兼CEO王海峰博士表示：科金生物专注于儿童罕见病的基因治疗。本次CG001获得FDA授予的孤儿药资格认定，是对我们前期工作的充分肯定，也将有助于CG001的后续研发享受政策支持。去年我们已经取得欧盟孤儿药资格，美国孤儿药资格认证的加持，是我们全球市场布局的重要里程碑，为CG001细胞疗法提供了巨大的市场空间，加快产品注册上市进程，CG001或将有望成为全球首个针对丙酮酸激酶缺乏症的细胞治疗方法。
未来公司也将继续以患儿需求为核心，积极推进CG001细胞疗法的科研工作，以及产品的国际临床注册，为全球更多患者带去福音。
关于CG001
CG001是针对丙酮酸激酶缺乏症的体外基因编辑的细胞疗法，通过科金专利技术平台CPISPR/AAV技术，在体外进行造血干细胞编辑，替换变异的PKLR基因，达到治愈疾病的目的。由于是体外编辑，此方法最大限度的规避了CRISPR的脱靶效应，以及AAV进入体内造成免疫风暴和致癌风险。其效率和安全性在体外和体内试验都得到了有效的证明。
关于丙酮酸激酶缺乏症（PKD）
丙酮酸激酶缺乏症是一种罕见的常染色体隐性遗传疾病。可导致患者出现慢性溶血性贫血，即红细胞加速破坏。PKLR基因的突变会导致红细胞能量的缺失，其主要表现为PK酶活性降低、ATP生成减少及上游代谢产物的积聚，造成红细胞能量缺失，并加速红细胞的死亡产生溶血性贫血，甚至导致死亡。
临床表现
丙酮酸激酶缺乏症可导致慢性溶血性贫血及其合并症。新生儿时期黄疸，严重可出现胆红素脑病 、肝脾肿大、髓外造血和骨质疏松等。其他并发症有慢性腿部溃疡 、继发性胆道疾病的急性胰腺炎、脾脓肿、髓外造血组织的脊髓压迫和游走性静脉炎等。急性感染或妊娠可以使慢性溶血过程加剧。重度贫血者需输血、换血或脾切除才能维持生命。长期输血依赖会导致铁过载，影响身体重要器官寿命。少数患者可能因严重贫血而死亡。
目前，该病尚无特效的治疗方法，主要是通过输血、脾切除，干细胞移植以及药物治疗等，急需更好的疗法。
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关 于 科 金 生 物
无锡科金生物科技有限公司（简称：科金生物）科金生物是国内第一家实现大片段基因定点插入临床应用的基因治疗公司。其技术在国际上也处于绝对的领先地位。公司拥有自主知识产权的 CRISPR/AAV 技术平台，具有精准、安全、高效的特点，是基因插入的理想工具。可定点插入10000bp以下的任何DNA片段，没有脱靶以及致癌风险，编辑效率高达 80%，该技术是基因编辑领域的重大突破，解决了基因治疗领域诸多技术痛点。公司的精准基因替换技术平台具有广泛的应用场景，血液病、神经相关疾病、癌症、皮肤等都能应用。
公司拥有绝对差异化的管线布局，竞争少，成功率高，市场潜力巨大。公司采用孤儿药市场策略，率先布局欧美市场，中国同步。锁定市场回报同时，又满足中国患者需求。其中针对丙酮酸激酶缺乏症的细胞治疗CG001管线在2022 年3月已获得“欧洲药品管理局（EMA）孤儿药”资格认定，6月与欧盟药监局沟通并顺利通过pre-IND会议，2023年3月获得“美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药”资格认定。将于2023年3月在国内开展IIT临床试验，并预期在2023年年中同步完成欧美IND申报。
E.N.D
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