合源生物双靶点CAR-T细胞治疗产品两项临床试验获国家药品监督管理局默示许可

细胞基因疗法 2023-05-27

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2023年 4 月18日，致力于成为全球领先的细胞基因前沿创新技术驱动的生物制药企业合源生物科技（天津）有限公司（以下简称“合源生物”）宣布公司双靶点CAR-T细胞治疗产品（HY004细胞注射液）的两项新药临床试验申请已获国家药品监督管理局（NMPA）默示许可，适应症分别为：治疗成人复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）（受理号：CXSL2300055）和治疗复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（r/r NHL）（受理号：CXSL2300054）。

（CDE官网信息公示）

双靶点CAR-T细胞治疗产品（HY004细胞注射液），是一种靶向人CD22和CD19抗原的嵌合抗原受体修饰的T淋巴细胞注射液（CAR-T），是在体外利用慢病毒载体对患者自身T细胞进行基因修饰后而制备的细胞制剂，具有独特设计的 LOOP CAR结构，可以直接识别靶细胞表面CD19和CD22分子，能够同时靶向双抗原，靶向杀伤效果更强，并通过减少肿瘤细胞的抗原逃逸而减少疾病复发和保持疗效持久。合源生物深入合作国家一流院所 - 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所），加速了HY004细胞注射液的研发进程。

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在2022年12月的第六届美国血液学会（ASH）年会上，HY004细胞注射液以口头报告的形式（Structural Optimization of Dual-Target CD22/CD19 CAR-T and Its Anti-Tumor Effects on B Cell Malignancies，摘要号#255）展示了CD22/CD19双靶点CAR-T的结构优化数据、抗B细胞恶性肿瘤作用和早期IIT临床研究数据。数据表明，HY004细胞注射液比其他结构的CAR-T表现出更强的增殖和抗白血病作用。在IIT临床研究中，6例复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）患者接受了CAR-T细胞回输，ORR率高达100%， 6例患者均获得了MRD阴性的缓解，且3个月内未观察到严重CRS（≥3级）和任何级别的ICANS。

”

吕璐璐博士

合源生物首席执行官吕璐璐博士表示：

“合源生物HY004细胞注射液是合源生物进入注册临床研究阶段的又一款创新CAR-T细胞治疗产品，是公司创新技术驱动的管线产品平台化输出的又一重要里程碑。目前，随着合源生物首个核心产品CNCT19商业化上市在即，公司已完成从研发到商业化的成药路径全链条核心能力建设，并打造了一支极具凝聚力、执行力的专业业务团队和管理团队，为后续管线产品的快速商业化搭建了“高速公路”。合源生物现有基于CAR、基因编辑和iPSCs的三大技术平台的10余款管线产品在研，覆盖血液肿瘤、实体肿瘤和非肿瘤疾病领域。通过商业化在即的纳基奥仑赛注射液，此次获批IND的双靶点CAR-T新产品，以及多款在临床前研究阶段的针对多发性骨髓瘤和急性髓系白血病的通用型细胞治疗产品等多疾病类型、多产品梯队性输出，夯实公司血液肿瘤领导者地位。公司将继续以临床价值为导向，不断加快管线产品研发进展，加速推动更多优质细胞治疗产品进入临床阶段并早日上市，惠及更多患者！”

”

关于合源生物

合源生物创立于2018年6月，是细胞与基因创新技术驱动的新一代生物医药企业，深度合作国家一流院所与临床研究中心，构建以CAR技术平台、iPSCs技术平台以及基因编辑技术平台等为核心的国际化新药研发创新体系，专注于免疫细胞治疗等创新型药物研发和商业化，致力于打造全球领先的细胞治疗药物研发、临床转化与商业化平台。

公司首个核心产品CNCT19细胞注射液（Inaticabtagene Autoleucel）是具有自主知识产权的靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品，拥有全球独特的CD19 scFv（HI19a）结构和国际领先的生产制造工艺，先后获得国家药品监督管理局三项新药临床试验许可（IND），用于治疗成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病、治疗复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤和治疗儿童和青少年复发或难治B细胞型急性淋巴细胞白血病，并获得国家药品监督管理局药品审评中心“突破性治疗药物”认定和美国FDA孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD）。国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理CNCT19注射液治疗成人复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病的新药上市申请（NDA）并纳入优先审评，有望成为中国白血病治疗领域首个上市的CAR-T产品和首个上市的全自主创新的靶向CD19 CAR-T产品。2023年3月，CNCT19注射液用于治疗成人r/r B-ALL IND申请也获得美国食品药品监督管理局（U.S.FDA）许可。

公司坚持以满足临床需求为导向，通过严格的细胞治疗产品生产和质量体系，为患者打造安全、高效、可及的免疫细胞治疗产品，持续打造极具扩展性的具有国际竞争力的创新管线，覆盖血液肿瘤、实体肿瘤及自身免疫性疾病等非肿瘤疾病领域，涵盖创新型单、多靶点产品、通用型细胞治疗产品等10余种管线产品。此外，公司具有世界一流研发技术平台，工艺开发平台，质量控制体系以及商业化生产基地，并且已于2021年6月获得天津市首张细胞药物《药品生产许可证》。公司拥有多项发明专利，入选国家科技部国家重点研发计划项目即“科技助力经济2020重点专项项目”。

E.N.D

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