Bluebird Bio的罕见血液病基因疗法Zynteglo定价180万美元
治疗罕见血液病β地中海贫血的基因治疗药物Zynteglo的最新价格现已确定，大约180万美元。
Bluebird Bio（纳斯达克股票代码：BLUE）的基因治疗药物Zynteglo两周前在欧洲获得批准上市，于昨日在阿姆斯特丹举行的欧洲血液学协会（EHA）年会上公布了药物价格。这一消息使得Zynteglo成为市场上第二种以超过一百万美元价格上市的药物。第一种超过100万美元价格上市的药物也是一种基因疗法，即上个月被FDA批准治疗脊髓性肌萎缩的Zolgensma，其开发商为诺华（纽约证券交易所代码：NVS），药物价格约为210万美元。
Zolgensma和Zynteglo批准是基因疗法是否经济可行的关键测试案例。与人们长期服用的传统药物相比，这些疗法的治疗效果旨在一次治疗终生有效，虽说理论上可行，但实际是否可以终生有效并不能完全保证。到目前为止，尚不清楚基因疗法疗效最终将持续多长时间，因为大多数基因疗法的临床记录时间还不够长。因此，开发商和保险公司正在努力解决支付治疗费用的问题。
在制定价格时，Bluebird遵循了诺华公司的策略，该公司正在与保险公司达成“基于治疗结果的支付协议”，将Zolgensma的价格与疗效挂钩。诺华还表示，它正在与保险公司讨论在治疗后五年时间内支付基因疗法的方案。
在其EHA年会上，Bluebird表示，Zynteglo的治疗费用可以在五年内分摊，每年约357,567美元。支付模式可能因国家/地区而异，公司将与后续的各个国家合作，将基因治疗推向市场。
在制定Zynteglo的价格时，Bluebird指出该疗法在很大程度上会降低患者的医疗成本。患有β地中海贫血的患者无法产生足够量的血红蛋白，根据其病症的严重程度，β地中海贫血患者可能需要每两周到四周输血一次。Bluebird的基因疗法的目标是减少或消除这种输血的需要，理想情况下是一次治疗终生有效。
有条件的批准意味着Bluebird必须继续提供额外的数据，进一步验证其疗效，直到它有足够的数据将药物的状态转换为标准上市许可。同时，为了该药物能在美国获批上市，一系列相关试验正在进行中，Bluebird的目标是2020年能够在美国销售Zynteglo。此外，Bluebird 还在另一种罕见血液病镰状细胞病中测试该药物疗效。
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