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美国食品和药物管理局（FDA）预计基因治疗药物将激增，发布新指南
美国食品和药物管理局（FDA）近期发布了一份新闻稿，概述了其有关基因疗法开发的新政策。FDA还表示，预计在不久的将来，基因治疗药物的申请数量将激增，为应对这一激增，FDA发布了六份新指南供相关的生物技术公司参考。新的指南涵盖了多个方面，但主要侧重于基因治疗药物的生产和临床开发。FDA希望通过发布这些信息，能鼓励基因药物生产者将更多的治疗方法推向市场，并最终降低药品成本。
FDA 在其题为“ 根据孤儿药法规解释基因治疗产品的同一性 ”的文件中表示，在评估两种治疗方法时，将同时考虑治疗基因和用于递送该基因的病毒。例如，FDA将把依赖于不同病毒载体的药物视为另一种产品，并且有资格获得孤儿药独家经营权。FDA表示将“逐案”评估同一病毒家族的载体（例如AAV不同血清型）之间的差异。
其他五份指导文件在很大程度上与它们的之前发布的（2018年7月）草案版本相似，涵盖生产制造、测试、长期随访以及对血友病，视网膜疾病和其它罕见疾病治疗的特殊考虑。对于FDA来说，长期随访是一个特别需要关注的问题，FDA希望随着时间的推移，在基因治疗患者中不会出现安全隐患。
到目前为止，FDA已批准了至少四种基因疗法，但FDA预计到2025年，每年将审查和批准该领域中10到20种新药。目前有超过1,000项基于基因疗法的研究在进行中，其中许多会迅速发展到到监管审查阶段。
FDA专员Stephen Hahn表示：“创新研究及基因治疗产品开发的增长令该领域的医生，科学家和监管机构感到兴奋。这些疗法，早前仅是概念性的，现在正迅速为现实，为越来越多的患者的提供了有效地治疗，其中包括许多罕见的遗传性疾病和多种自身免疫性疾病。” FDA的生物制品评估和研究中心主任Peter Marks对此表示赞同，他强调了有效基因治疗法规的重要性。“作为这些新疗法的监管者，我们知道我们为产品开发和审查而构建的指导性框架将为这一前沿领域的持续发展奠定基础。”Peter Marks还指出，该领域的科学发展节奏快，复杂度高，对该审查监管机构构成了挑战，并解释说，评估基因疗法的安全性，疗效和长期影响非常复杂。
参考资料：
https://bioprocessintl.com/bioprocess-insider/regulations/us-fda-predicts-gene-therapy-surge-and-moves-to-clarify-expectations/
https://www.fool.com/investing/2020/01/28/fda-expects-explosion-in-gene-therapy-treatments-u.aspx