BioMarin血友病基因疗法上市申请获EMA受理

BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法，旗下的一款基因治疗产品针对血友病A，采用AAV5载体，目前已经进入临床三期。该公司近日宣布欧洲药品管理局（EMA）已受理该基因疗法valoctocogene roxaparvovec的上市许可申请（MAA）。之后，MAA将启动审查程序，预计在2022年上半年发布CHMP意见。

该基因疗法以前称为BMN 270，使用腺相关病毒5（AAV5）载体将功能性凝血因子VIII 基因传递到患者体内，表达出的基因产物（重组型凝血因子VIII）具有正常的凝血功能。

BioMarin去年撤回了该基因疗法（也称为 Roctavian）的欧盟营销申请，此前该公司表示无法提供 EMA 高级疗法委员会要求的一些数据。据 BioMarin 称，之前EMA 要求提供所有 134 名参与临床试验研究的患者完整的 52 周结果。现在，BioMarin 拿到了这些数据——包括来自参与该研究的 134 名患者的安全性和有效性数据，所有这些患者都在使用 valoctocogene roxaparvovec 治疗后进行了至少一年的随访。

除上述之外，提交材料还包括正在进行的I/II期剂量依赖效应研究中，6E13 vg/kg剂量给药组的4年随访数据和4E13 vg/kg剂量给药组的3年随访数据。

“这是为血友病 A 患者提供潜在的首个基因疗法的重要一步。本次的数据包括所有血友病 A 基因治疗中规模最大的 III 期临床研究数据，长达四年的I/II期临床试验研究数据，我们相信 valoctocogene roxaparvovec 代表了一项科学创新，它可能成为那些医疗需求未得到满足的人的重要治疗选择，我们将于下周在2021年国际血栓形成与止血学会（ISTH）大会上分享我们1/2期和3期研究的最新结果。”BioMarin 全球研发总裁 Hank Fuchs 说。

BioMarin 之前还宣布，它计划提交 III 期临床试验所有参与者的两年随访安全性和有效性数据，以支持基因治疗的收益/风险评估，这是美国食品和药物管理局(FDA)此前要求的。去年 8 月，BioMarin 收到了 FDA 对 valoctocogene roxaparvovec 的完整回复函。当时，FDA 建议 BioMarin 完成 III 期研究，并提交所有研究参与者的两年随访安全性和有效性数据。BioMarin的目标是2022年第二季度向美国FDA提交生物制品许可申请（BLA），之后FDA将进行为期6个月的优先审查程序。

参考资料来源：

https://www.nasdaq.com

https://investors.biomarin.com

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