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国内首款B型血友病基因疗法BBM-H901获批临床
信念医药是一家基因治疗药物研发商，公司主要从事基因治疗药物的研发与商业化生产，包括腺相关病毒基因治疗载体的前端筛选、生产工艺优化、GMP生产、临床质控标准和临床试验等。公司具有极其丰富的研发管线，例如：血友病A、血友病B、帕金森症、粘多糖贮积症、肌萎缩侧索硬化症、遗传性血管水肿、嗜血细胞综合征、法布里疾病等等。公司于2018年5月创立，公司由最初的几个人，现在已经发展了将近200人的一个团队。已完成数千万的天使轮融资与数亿元的A轮融资。公司已参与了数十例罕见病临床试验应用案例，并取得显著效果。公司研发了数百种AAV载体关键技术，拥有几十个国际授权专利，包括全球领先的高特异性靶向衣壳载体、大规模悬浮生产和纯化技术，并建立了国内首个临床级AAV基因治疗药物商业化生产平台。
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