信念医药完成中国首例B型血友病AAV基因治疗注册临床静脉给药
2021年12月30日， 信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司自主研发的BBM-H901注射液（适用于预防血友病B成年男性患者出血的AAV基因治疗药物）临床试验顺利完成首例受试者给药。BBM-H901注射液是国内第一个获批进入注册临床试验的血友病静脉给药AAV基因治疗药物，也是国内第一个静脉给药的罕见病基因治疗药物，目前国内还没有适用于预防血友病B成年男性患者出血的AAV基因治疗药物获批。
此次注册临床研究（CTR20212816）是一项多中心、单臂、开放、单次给药临床研究，研究目的为评价单次静脉输注BBM-H901注射液在≥18岁，且内源性凝血因子IX（FIX）活性≤2 IU/dL（即≤2%）的血友病B患者中的安全性、耐受性、药代动力学特征、有效性及长期有效性和安全性。
信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸博士表示：“作为公司自主研发且自主生产的首款重磅产品，很高兴信念医药BBM-H901注射液在中国完成首例受试者给药，在临床研究上迈出了里程碑式的一步。BBM-H901注射液既往临床研究数据显示了良好的安全性和有效性，AAV基因治疗药物输注后患者年化出血率（Annualized Bleeding Rate, ABR）显著降低，体内凝血因子水平显著提高并长期稳定表达，安全性良好，没有报告任何严重不良事件。”
肖啸博士进一步表示：“诚挚感谢我们的临床合作者，我们的患者以及整个项目团队，是他们让这一切成为了现实。作为中国领先的基因治疗公司，信念医药将继续在临床前研究和临床研究中大步前进，为有需要的患者带来更多的创新药物。此外，此次临床试验的顺利开展也为公司基因治疗药物的临床应用奠定了夯实基础，为信念医药未来多种重大、未被满足临床需求疾病的基因治疗药物临床开发铺平道路。我们的使命是让创新的基因治疗药物早日造福广大患者，推动基因治疗行业蓬勃发展。”
血友病是一种会减慢血液凝固过程的出血疾病。患者在受伤、手术或拔牙后会经历长时间的出血或渗出。在血友病的严重病例中发现，患者如有轻微创伤甚至没有损伤（自发出血）后会发生持续性出血的情况。严重的并发症可由关节、肌肉、大脑或其他内脏出血引起。这种疾病严重危害了患者的生活质量，给患者及其家庭和社会带来了巨大的影响和沉重的负担。
BBM-H901注射液是信念医药拥有自主知识产权的AAV基因治疗药物，通过静脉给药将人凝血因子IX（Factor IX，FIX）基因导入血友病B患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的治疗及预防出血效果。BBM-H901注射液药物的设计采用了拥有完全自主知识产权的肝靶向性血清型和高效基因表达盒，运用公司自主开发的无血清悬浮培养和层析工艺进行符合GMP要求的药物生产。
BBM-H901注射液是国内最早开展临床研究的AAV基因治疗药物之一，自2019年就开始了研究者发起的临床研究（Investigator Initiated Trial, IIT, NCT04135300）。2021年4月，信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司正式向国家药品监督管理局（NMPA）提交了BBM-H901注射液的临床试验申请（Investigational New Drug, IND）。2021年5月14日，药品审评中心（Center for Drug Evaluation, CDE）正式受理，并于2021年8月6日正式批准BBM-H901注射液进入临床试验阶段（CTR20212816）。
信念医药集团公司于2016年9月成立，是业内领先的，将基因治疗、生产平台和临床转化全面整合的创新药公司。公司联合创始人为基因治疗行业的领军人物肖啸博士。作为全球基因治疗行业资深专家及领导者，肖啸博士拥有超过35年的AAV基因治疗行业研发转化经验和深远的国际影响力。
来源：信念医药
国家药监局印发《“十四五”国家药品安全及促进高质量发展规划》
研发人员将基因编辑细胞成本从万元降至千元，供货周期从12周缩短至1周
光遗传学调控工具研究新突破：可时空精确操纵活细胞RNA代谢与功能
基因编辑模式生物公司在上海证券交易所上市，登陆科创板交易市场
声明：本文旨在知识共享，所有内容仅学术交流研究，不构成任何建议。