重磅消息|基因治疗老年性黄斑变性取得突破性进展

点亮光明的希望

2022年1月20日，患者马先生（67岁）在接受了年龄相关黄斑变性基因治疗一个月的时间后来医院复查。

图：眼耳鼻喉科医院徐格致教授为马先生复诊 

徐格致教授经过治疗后一个月的数次随访和相关检查发现，患者的视网膜膜下积液有部分吸收并出现其他好转的组织学迹象，视功能也有所改善，视力从治疗前的20个阅读字母数提高到27个（EDTRS矫正视力表检查），没有出现任何局部与全身副作用。

注：与治疗后第3周（图1）相比，治疗后第4周（图2）黄斑区渗出减少，细胞病变较前减轻（黄色箭头）。

这意味着徐格致教授团队和本导基因团队在疑难眼底病基因诊断与治疗上取得重要进展：年龄相关黄斑变性有可能实现安全有效且作用时间长久的基因治疗。这为今后难治性年龄相关黄斑变性患者提供了新的治疗选择，也为探索其他疑难眼病基因治疗提供了有益的借鉴。

复旦大学附属眼耳鼻喉科医院是国内顶级的三级甲等眼耳鼻喉专科医院，医院的眼科和耳鼻喉科均为国家重点学科及临床重点专科。上世纪九十年代未，眼耳鼻喉科医院复杂视网膜疾病手术成功率已提高至90%以上。据统计，学科每年完成上海近40% 的视网膜疾病手术量，高居上海各医院之首，列全国第二。复杂性视网膜脱离、视网膜血管病变、高度近视、玻璃体黄斑界面病变、眼外伤及眼内炎症手术治疗等处于国内领先、国际一流水平。学科在疑难视网膜疾病领域取得一系列研究成果，成功改良了疑难视网膜疾病的诊疗策略。以此为基础，2019年，徐格致教授和常青教授牵头成立了“长三角疑难眼底病诊治联盟”， 联合29家区域内三级甲等医院，共同提高长三角地区对于疑难视网膜疾病的诊治水平。

上海本导基因技术有限公司是一家致力于开发基于创新型载体技术的基因治疗药物Biotech公司。近年来，公司的核心技术发表在Nature Biotechnology, Nature Biomedical Engineering等顶尖杂志，受到了国际同行的广泛关注。自2018年成立以来，公司在眼科和造血系统的多个临床研究上取得突破性进展，创造了多项国际和国内的首次。