FDA发布《基因编辑疗法指导原则草案》，临床随访至少15年

Original 杨爱虎细胞与基因治疗领域 2022-06-21

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3月15日，FDA发布了《涉及基因编辑的基因治疗产品指导原则草案》（《Human Gene Therapy Products Incorporating Human Genome Editing》）。

FDA指出：该指导原则文件提供了在研究性新药 (IND) 申请中应该提供哪些相关信息的建议，这包括有关产品设计、产品制造、产品测试、临床前安全性评估和临床试验设计信息，另外，随着该领域的发展，产品设计的进步，以及FDA获得关于人类GE产品安全性方面等信息，FDA可能会修改此建议，以适应新变化。

该指导原则共有17页，主要针对基因编辑疗法产品开发注意事项（包括基因编辑采用的方法、基因编辑组件的递送方式、基因编辑药物CMC方面的建议等）、临床前研究、临床研究等问题给出了一些指导建议。例如，指导文件指出，对于临床研究，基因编辑的安全性非常重要，因为基因编辑的位点及其脱靶产生的长期效应可能是未知的，所以建议受试者使用基因编辑药物进行基因治疗后，至少进行15年的长期随访（ long term follow-up，LTFU）。

文件全文如下：

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