蓝鸟生物又一基因疗法在美国获批上市，预计售价300万美元
9月16日，FDA正式批准Bluebird Bio（美国蓝鸟生物）的基因疗法SKYSONA（elivaldogene autotemcel，Lenti-D™）上市，用于治疗年龄在4~17岁、携带ABCD1基因突变、早期脑型肾上腺脑白质营养不良（Cerebral Adrenoleukodystrophy，CALD）的男性患者。此外，该疗法已于2021年7月在欧盟获得批准上市。
SKYSONA（elivaldogene autotemcel，Lenti-D）是一种造血干细胞慢病毒体外基因疗法Lenti-D。疗法大致流程为：从患者体内取出自体造血干细胞，体外经搭载人ABCD1基因的慢病毒转导修饰后，回输给患者。
CALD是一类严重的遗传性神经疾病。它虽然罕见，但病情极为凶险，甚至能威胁到生命。据估计，每21000个男婴中，就有一名罹患肾上腺脑白质营养不良（ALD），而大约40%的患者会出现脑内进展，即CALD。一旦在大脑里发作，由于疾病产生的超长链脂肪酸积累就会破坏大脑神经细胞的保护性髓鞘，影响人的思维与运动能力。目前，治疗CALD的唯一方法是异体干细胞移植，但它同样有危险、甚至是致命的副作用，另外，患者骨髓配型供体的获得也是难题之一，为此，需要更多创新疗法来拯救患者的生命。
其中，蓝鸟公司在I/II期慢病毒体外基因治疗X-ALD临床试验（Science. 2009 Nov 6;326(5954):818-23），所用慢病毒载体名称为CG1711,其载体质粒图谱如下：
取得了良好的临床结果，与未受治疗对照相比，接受此疗法的4位患者疾病进展明显减缓，如下：
另外，蓝鸟公司推进的II/III期慢病毒体外基因治疗临床试验所用载体与CG1711类似，为pLBP100，其载体质粒图谱如下：
SKYSONA的获批上市基于II/III期Starbeam临床研究（ALD-102），其中90.6%（29/32）的患者在24个月时达到主要评估终点。
ALD-102中的受试者都参加了长期随访研究（LTF-304），随访中位持续时间约为四年。
参考资料：
www.adrenoleukodystrophynews.com
www.nasdaq.com
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