10亿美元：赛诺菲与Scribe合作用基因编辑技术开发CAR-NK疗法

细胞与基因治疗领域 2022-12-21

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由基因编辑技术CRISPR先驱诺贝尔奖得主Jennifer Doudna创建的Scribe Therapeutics近日宣布与赛诺菲（Sanofi）达成合作协议。赛诺菲将使用Scribe开发的CRISPR基因组编辑技术，改造NK细胞疗法。根据协议，赛诺菲给Scribe支付2500万美元预付款，超过10亿美元的里程碑金额，以及一定比例的销售分成。

Scribe的Design平台内的CasX编辑器是一项以创新CasX酶为基础的系统。CasX的一大重要应用特点，在于其比Cas9或Cas12a都要小得多——不到1000个氨基酸。分析显示，CasX能同时修饰人类和大肠杆菌的基因组。研究人员指出，CasX编辑DNA的机制与Cas9或Cas12a的机制在功能上存在差异。CasX的结构具有其他Cas蛋白中未曾发现的特征，比如含有一个参与DNA解螺旋的结构域；其反式切割活性似乎也比其他Cas系统要少。科学家总结表示，新发现的CasX不仅小巧，还具有独特的可编程编辑方式，其或具备目前CRISPR-Cas基因组编辑技术所没有的优势。

图片来源：Scribe官方网站

根据此协议，赛诺菲将获得非独家权利使用Scribe专有的CRISPR平台进行离体NK细胞疗法的开发。而Scribe公司一系列定制的CasX编辑器（XE）将会协助赛诺菲扩展其NK细胞疗法在癌症治疗方面的运用。

Scribe Therapeutics成立于2018年，CRISPR先驱Jennifer A.Doudna为Scribe的共同创始人。2021年，Scribe完成1亿美元的B轮融资。今年以来，Scribe先后与Biogen、赛诺菲达成合作。

来源：科技日报、药明康德、医药笔记

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