康希诺生物合作的眼科AAV基因治疗候选产品已获得积极Ⅰ/Ⅱ期临床数据
近日，由康希诺生物与美国生物制药公司Ocugen合作的用于治疗遗传性视网膜色素变性和Leber先天性黑矇的新型基因治疗候选产品OCU400已在美国获得积极的Ⅰ/Ⅱ期临床数据。
OCU400是一种新型基因疗法，有可能在一系列遗传多样的退行性视网膜疾病中广泛有效地恢复视网膜完整性和功能。OCU400将核激素受体（NHR）基因NR2E3的功能拷贝整合到腺相关病毒（AAV）载体中，将其递送至视网膜中的靶细胞。作为一种有效的功能调节基因，NR2E3在视网膜内的表达可能有助于重置视网膜稳态，恢复患者的视网膜功能和健康。
2019年，康希诺生物与Ocugen建立了战略合作伙伴关系。康希诺生物凭借成熟的质粒生产、病毒载体开发与生产、分析方法开发与质控平台，以及丰富的物料检测放行和临床申报资料撰写经验，与Ocugen紧密合作，完成了OCU400的生产工艺和分析质控方法开发，并为其在美国开展的Ⅰ/Ⅱ期临床研究提供了质量合格的临床试验产品。
Ocugen董事长、首席执行官兼联合创始人Shankar Musunuri博士表示：“OCU400是Ocugen在修饰基因治疗平台中的首个候选基因治疗产品，很高兴看到我们新的修饰基因治疗方法取得了这些积极的初步结果。在OCU400的研发道路上，可靠的合作伙伴关系至关重要。感谢康希诺生物先进的技术和世界一流的团队，为我们推进研发制造工艺以进入临床试验提供了强有力的支持。”
关于康希诺生物
康希诺生物股份公司（康希诺生物-B 06185.HK；康希诺 688185.SH），2009年成立于中国，致力于在世界范围内提供预防和治疗感染类疾病的解决方案。公司现有病毒载体疫苗技术、合成疫苗技术、蛋白结构设计和VLP组装技术、mRNA疫苗技术、制剂及给药技术五大创新疫苗平台技术。目前已建立覆盖十余种传染病的数十款疫苗研发管线，包括获得世卫组织认可的新冠疫苗克威莎®、全球首款吸入用新冠疫苗克威莎®雾优®、中国首个四价流脑结合疫苗曼海欣®、二价流脑结合疫苗美奈喜®以及全球第三、亚洲首个重组埃博拉病毒病疫苗。
关于Ocugen
Ocugen是一家专注于发现、开发新的基因和细胞疗法、生物制品和疫苗，并将其商业化的生物技术公司。公司突破性的修饰基因治疗平台有潜力通过一种产品解决由多个基因突变引起的数种视网膜疾病。目前公司正全力推进相关研究，来解决暂未满足的医疗需求，为全球患者带来希望。
E.N.D
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