徐州医科大双靶向CAR-T细胞技术破解世界难题

细胞与基因治疗领域 2023-05-27

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慢性格林巴利综合症(CIDP)是一种由免疫介导的周围神经疾病，属于罕见病的一种，多表现为下肢到上肢乃至全身的运动障碍、感觉障碍，大多数患者因复发或疾病进展导致不同程度的残疾，尽管长期服药控制，但仍反复发作，给患者身体和精神上带来巨大痛苦。目前，这种疾病在全球范围内尚无法根治。

2022年底，蔺先生在家瘫倒在地，随即被家人紧急送往徐医附院进行救治。经诊断，蔺先生患的是慢性格林巴利综合征。

徐医附院神经内科崔桂云教授采用双靶向CAR- T细胞疗法对患者进行治疗并跟踪观察。

近日，徐医附院神经内科崔桂云教授带领专家团队到患者家中回访，经过一番细致诊疗，患者疾病的相关症状得到显著改善，运动功能大幅度提升，患者四肢远端感觉障碍减轻，脑脊液蛋白指标较治疗前下降，最可喜的是，并没有出现任何复发的迹象。

崔桂云
徐州医科大学附属医院大内科主任神经内科主任 我们检索了国内、外文献，以及中国、国际临床试验注册中心数据，该患者为全球首例接受CAR-T细胞治疗的慢性格林巴利综合症患者。

学术检索结果↑

而治疗使用的双靶向CAR-T细胞技术源于徐州医科大学肿瘤生物治疗研究所的科学家团队。

该团队在国内率先开展细胞治疗研究，经20余年的基础研究与临床转化，在2016年开始CD19加BCMA双靶点CAR-T细胞的研发，目前已治疗了69例晚期骨髓瘤患者，取得很好的疗效。

郑骏年
徐州医科大学肿瘤生物治疗研究所所长、博导、教授 我们思考，能否利用双靶向CAR-T细胞的B细胞的删除作用，扩展它的适应症。我们决定在神经内科难治性自身免疫病，包括慢性格林巴利综合征、视神经脊髓炎和重症肌无力患者上应用。从目前的结果看，我们的产品极有可能为一些自身免疫病患者提供全新的解决方案。

作为全球最早开展双靶点CAR-T细胞研发的团队之一，徐州医科大学肿瘤生物治疗研究所的多项研究结果在国际顶级期刊《柳叶刀-血液病学》、《临床肿瘤学》杂志发表后，获得国际同行高度认可。

部分研究成果在全球领先，在近日发布的2022年度全球过继性细胞免疫治疗领域学术论文分析全球作者排名中，该团队4位专家进入了全球前30位。

徐州广电记者了解到，徐州医科大学肿瘤生物治疗研究所，现已拥有海外优青、江苏双创人才、江苏省特聘医学专家、江苏省特聘教授等一批具备深厚研发底蕴、丰富创新经验的高层次技术人才。

在细胞治疗药物领域，肿瘤生物治疗研究所建设有国家地方联合工程实验室等共12个国家和省部级创新平台。长三角国家技术创新中心细胞治疗药物研究所的落地，更使得该团队在产业化方面迈出坚实一步。

郑骏年
徐州医科大学肿瘤生物治疗研究所所长、博导、教授 我们的双靶向CAR-T细胞治疗晚期多发性骨髓瘤的效果，显著超过美国百时美施贵宝公司的单靶点CAR-T产品。我们产品的客观缓解率是92%，他们的是73%，我们的产品的完全缓解+严格完全缓解率是69%，他们的是33%。我们治疗的一部分患者目前已无瘤生存超过5年，达到了医学概念上的临床治愈。我们研究所瞄准国际科技前沿，以国家战略需求和服务人民生命健康为导向，围绕细胞治疗药物研发和临床应用，打造科研平台和团队。未来，我们将聚焦核心技术攻关，进一步推进细胞药物研发和临床应用，努力造福广大患者。

徐州广电记者 | 徐蕾马涛贾亮

编辑 | 程瑶

E.N.D

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