FDA委员会投票8-6支持DMD基因疗法加速获批上市！

5月12日，Sarepta Therapeutics宣布，在FDA召开的咨询会上与会专家以8：6非常微弱的投票优势支持加快批准Sarepta Therapeutics和罗氏联合开发的AAV基因疗法SRP-9001上市，其监管最终决定日期是2023年5月29日。

Sarepta总裁兼首席执行官Doug Ingram表示：“FDA咨询委员会的结果对急需新疗法的患者群体极其重要。5月29日，我们将与FDA进一步合作，完成对SRP-9001 BLA的审查。我们衷心感谢参加今天小组讨论的家属、临床医生、FDA主持人和委员会成员，以及所有在书面记录和公开听证会上提供意见和评论的人。”

DMD是一种罕见的、致命的、渐进式的神经肌肉遗传病，是由编码抗肌萎缩蛋白的基因发生改变或突变引起的。男婴发病率约为1/3500。患者全身肌肉会呈渐进式退化和运动功能减退，同时也会影响心脏功能与呼吸系统。

SRP-9001（rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin）是通过AAVrh74将编码微肌营养不良蛋白的基因传递到肌肉组织，使肌肉细胞表达对应的蛋白，从而减缓或阻止肌肉退化。

EMBARK（也称为SRP-9001-301；NCT05096221）试验是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，旨在评估SRP-9001在多个时间点对于DMD患者安全性和疗效性。主要终点将评估与安慰剂相比，从基线到第52周NSAA总分的变化。

Sarepta是一家商业阶段的生物制药公司，致力于发现和开发治疗罕见疾病的疗法。目前公司已有3款针对DMD的反义寡核苷酸（ASO）疗法（EXONDYS 51、VYONDYS 53、AMONDYS 45）获批上市。

参考资料来源：

1.https://www.fiercebiotech.com

2.https://www.biospace.com