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临床研究证实:干细胞疗法有望改变帕金森患者“颤动的命运”!

点击关注-> 科普细胞 2022-01-07



15例帕金森病患者开展临床研究,通过干细胞疗法1个月干预后,采用统一帕金森病评分量表对患者移植前后神经功能进行评定。结果发现,移植后患者震颤、强直症状改善非常明显,运动迟缓、姿势不稳等临床症状较干预前也有所改善,且均未出现移植物抗宿主病。


帕金森病是中老年人群中常见的一种神经系统疾病,以运动减少、肌张力强直、震颤和姿势步态异常为病症。
全球65岁以上老年人中,有1%的人会患上帕金森病,而到了80岁,患病率将增加5倍。在中国,帕金森病的发病率更高。
帕金森病患者主要是由于脑内多巴胺能神经元退化,而多巴胺能神经元是维持正常运动功能的关键,这种患者往往存在严重的运动平衡障碍问题。标准的治疗包括左旋多巴,这种药物能代替多巴胺发挥作用,但也存在副作用。

干细胞是近年来国际、国内开展的一项新的技术,已成为生物学研究焦点。
其是用一种特定方式将细胞移植到病灶处并进行分化,重建功能正常细胞或组织,从而达到治愈疾病目的。其为包括帕金森病在内神经系统退行性病变治疗提供了一种有效新途径。


帕金森病传统干预存在漏洞


帕金森病(Parkinson's disease, PD)是一种危害中老年身体健康慢性神经退行性疾病,全球有600多万人患有帕金森病,它是阿尔茨海默病之后第二常见神经退行性疾病。
帕金森病主要病理特征为脑内黑质多巴胺能神经元(dopaminergic neuron, DN)进行性丧失,导致纹状体多巴胺(dopamine, DA)含量缺乏,从而引起运动障碍。

帕金森病在老年人中发病率较高,随着社会老龄化加重使得帕金森病患者逐年增多,极大地影响了患者及其家人生活质量,给社会带来沉重负担。
因此,寻找有效干预该病方法具有重要意义。目前帕金森病传统干预方式主要以口服药物和手术为主,但其只能短期内缓解相应症状,尚不能根除病因。
干细胞为帕金森病带来曙光
近年来,干细胞技术得到迅猛发展,干细胞在再生医学、建立疾病模型及药物筛选等领域逐渐显示出其巨大应用价值。由于干细胞具有自我更新能力和多向分化潜能,可分化为多巴胺能神经元,并且在损伤组织内进行神经再生与修复,为帕金森病干预带来了曙光。
干细胞疗法干预帕金森疾病进行组织再生与修复作用机制包括以下三种:
1,替代作用:干细胞具有损伤组织趋化作用,能够向病灶或损伤部位迁移,分化为受损细胞表型替代损伤或死亡细胞;

2,旁观者机制:通过分泌多种细胞因子调节宿主微环境从而调节免疫反应与细胞生长、分化、效应等,同时分化为损伤细胞以外其他细胞类型(如多巴胺能神经干细胞、胶质细胞等),创造合适微环境实现损伤组织再生与修复;
3, 细胞融合:干细胞与组织内体细胞在特定环境下发生融合并相互影响进而修复损伤组织。
证实干细胞疗法安全有效
2017年6月某医院神经内科对15例帕金森病患者开展临床研究,通过干细胞疗法1个月干预后,采用统一帕金森病评分量表对患者移植前后神经功能进行评定。结果发现,移植后患者震颤、强直症状改善非常明显,运动迟缓、姿势不稳等临床症状较干预前也有所改善,且均未出现移植物抗宿主病。

2019年,杂志Cell Transplant报道了一项移植人神经元前体细胞(human neural progenitor cells,NPC)干预帕金森病人临床试验。8名帕金森病人通过立体定位手术将NPC直接注入背壳核中,其中7名病人通过长达4年随访证实,整个干预过程安全有效,无免疫排斥反应,无严重副作用。
干细胞干预1年后,7名病人显示出均有不同程度运动功能改善,5名病人对现有干预具有更好响应,PET成像表明中脑多巴胺能神经元活性增强,病情改善比干预前效果显著
展望
干细胞疗法为不可逆神经系统退行性疾病提供大量细胞来源,使帕金森病治疗研究更具意义,相信不久将来,干细胞疗法将为更多帕金森病患者解除痛苦,有效提升其生存质量。未来,有理由相信干细胞疗法将会造福更多神经系统退行性疾病患者。
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