2023上半年FDA有望批准的10款新药
2022年，美国FDA共批准了37款新药。1月6日，渤健/卫材阿尔茨海默症（AD）新药lecanemab获FDA加速批准上市，成为2023年FDA批准的首款新药。根据FDA的审批计划，本文列举了2023上半年有望获得批准的其它10款新药，供大家参考。
预计批准时间：2月1日
2020年6月，达普司他在日本获批上市，用于治疗慢性肾病贫血。2022年4月19日，达普司他的上市申请获FDA受理，用于治疗慢性肾病贫血患者，PDUFA日期定为2023年2月1日。
2. Elacestrant（艾拉司群）
公司：Menarini/Radius Health
作用机制：选择性雌激素受体降解剂
适应症：ER+/HER2-晚期或转移性乳腺癌
预计批准时间：2月17日
基于III期EMERALD研究的积极数据，Menarini已向FDA递交了艾拉司群的新药上市申请。FDA已授予艾拉司群优先审评资格，PDUFA日期定为2023年2月17日。如若成功获批，艾拉司群将成为全球首个上市的口服SERD药物。
3. B-VEC
公司：Krystal Biotech
作用机制：基因疗法
适应症：营养不良性大疱性表皮松解症
预计批准时间：2月17日
B-VEC是一种基因工程改造而来的复制缺陷型HSV-1载体，包含两个COL7A1基因的拷贝片段，通过恢复营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）患者角质形成细胞和成纤维细胞中VII型胶原蛋白（COL7）的表达来实现治疗作用。B-VEC是一种非侵入性、局部应用、可重复给药的基因疗法，采用凝胶剂型设计，由皮肤科医生或初级护理医师直接应用于患者皮肤DEB伤口处，促进伤口愈合。
2022年8月18日，Krystal宣布，FDA已受理B-VEC用于DEB患者的生物制品许可申请。FDA同时授予该药物优先审查资格，PDUFA日期为2023年2月17日。此前，FDA已授予该药治疗DEB的孤儿药资格和再生医学先进疗法（RMAT）认定。如果该药物成功获批，其将成为第一种有效的DEB治疗手段。
适应症：弗立特里希氏共济失调
5. Zavegepant
公司：Biohaven（辉瑞）
作用机制：降钙素基因相关肽受体拮抗剂
适应症：偏头痛
预计批准时间：2023Q1
Zavegepant是Biohaven研发的第三代高亲和力、高选择性的小分子CGRP受体拮抗剂。这是首款小分子降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂的鼻内给药配方，用于在成人患者中急性治疗偏头痛。2022年5月，辉瑞以约116亿美元收购Biohaven，将包括这款在研疗法在内的CGRP靶向疗法纳入其研发管线。
6. Roctavian
公司：BioMarin
作用机制：基因疗法
2022年8月24日，欧盟批准Roctavian基因疗法的有条件上市，用于治疗体内不含凝血因子VIII抑制物和腺相关病毒5（AAV5）抗体的重度A型血友病成人患者，Roctavian也成为了首款获批的A型血友病基因疗法。
2022年10月，FDA接受了BioMarin重新递交的Roctavian疗法的生物制品许可申请，FDUFA日期定为2023年3月31日。如果获得批准，Roctavian将成为首款FDA批准治疗A型血友病的基因疗法。
7. Tofersen（BIIB067）
公司：Biogen/Ionis
作用机制：反义寡核苷酸疗法
预计批准时间：4月25日
Tofersen是一种用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化（ALS）的反义寡核苷酸药物。Tofersen通过结合编码SOD1的mRNA结合，使其被核糖核酸酶降解，从而减少SOD1蛋白的产生。
2022年7月26日，渤健（Biogen）/Ionis pharmaceuticals共同宣布，FDA已接受tofersen（BIIB067）用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化（ALS）的上市申请，同时授予其优先审评资格。10月17日，渤健宣布，FDA已将tofersen NDA的审查期延长3个月，更新后的PDUFA日期定为2023年4月25日。若tofersen顺利获得批准，其将成为首款靶向ALS遗传因子的疗法。
8. Omidubicel
公司：Gamida Cell
作用机制：异体干细胞移植疗法
预计批准时间：5月1日
Omidubicel是一款具有“first-in-class”潜力的异体干细胞疗法，适用于治疗血液系统恶性肿瘤患者。Omidubicel基于Gamida的NAM技术开发，通过美国公共脐带血库的脐带血细胞，经过扩增的CD34+ HSC与免疫细胞进行混合。该药物是第一款获得美国FDA突破性疗法认定的骨髓移植治疗产品，并且在美国和欧盟都获得了孤儿药资格认定。
适应症：杜氏肌营养不良症
SRP-9001是一种款基因疗法，旨在将编码微肌营养不良蛋白的基因传递到肌肉组织，以靶向生产微肌营养不良蛋白来达到治疗杜氏肌营养不良症的目的。
2022年11月28日，Sarepta宣布FDA已受理SRP-9001用于治疗非卧床的杜氏肌营养不良症（DMD）患者的生物制品许可申请（BLA）。与此同时，FDA已授予SRP-9001优先审评资格，PDUFA日期为2023年5月29日。如若顺利批准，SRP-9001将成为全球首款获批上市的用于治疗杜氏肌营养不良症的基因疗法。
10. Ritlecitinib
公司：辉瑞
作用机制：JAK3/TEC抑制剂
预计批准时间：Q2
Ritlecitinib是一款每日给药一次的口服特异性JAK3/TEC抑制剂，它能够抑制IL-15和CD-8细胞因子的信号传导，从而抑制免疫系统杀伤毛囊细胞以达到治疗斑秃的目的。
2021年8月，辉瑞宣布ritlecitinib在治疗斑秃患者的IIb/III期ALLEGRO临床试验中获得积极顶线结果。研究结果显示，两种剂量（30mg/50mg）的ritlecitinib均达到了改善头皮毛发再生的主要疗效终点。即治疗6个月后，ritlecitinib组头皮毛发脱落≤20%的患者比例显著性高于安慰剂组。
来源：辉瑞官网
2022年9月9日，辉瑞宣布FDA接受了ritlecitinib治疗12岁及以上斑秃患者新药上市申请，预计FDA将在2023年第二季度做出审批决定。
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