医学合规指南 | 真实世界数据的实践探讨与报批（上）——真实世界数据的应用场景

注：上图真实世界证据支持药物监管决策的某些应用范围，但并不排除其它合理的应用

在这个方面，我们国家药品的评审实践中已经有探索了。像2018年10月国家药监局批准的这一款单抗的联合用药范围，主要的支持证据就是来自三项真实世界研究，这些研究回顾性的分析了三甲医院的患者数据，都显示了与全球人群数据具有一致性，并且没有发现新的安全性问题。

基于 RCT证据获批的药物，因为病例相对较少，研究时间也较短，试验的人群入组条件都相当的严格，干预的标准化等原因，存在安全信息有限，疗效的结论外推可能也不一定那么准确，用药的方案未必最优，经济学效益可能不是那么的好。所以如果利用真实世界的数据对药物在真实医疗实践中的效果，还有它的安全性使用情况以及经济学效益等方面进行全面的评估，不断的根据这些数据来做出决策调整。那么就是RWD可能在这个环节，这个场景里面能取到它的支持和辅助的作用。像2021年3月份NMPA通过优先审评审批程序附条件的批准，这一款创新药也是在海南博鳌乐城先行区，也是在它的临床真实世界数据应用试点品种，相关真实世界研究的结果是作为临床试验结果的补充，为在中国晚期非小细胞肺癌人群中的疗效评价和安全性评估提供了一个辅助。所以国内也能看到相关的一些监管规定，在实践中已经是出现了一些探索的案例，中国在RWD这块的研究和实践，走的还是比较靠前的。

对于名老中医经验方、中药医疗机构制剂等已有人用经验药物的临床研发，在处方固定、生产工艺路线基本成型的基础上，可尝试将真实世界研究与随机临床试验相结合，探索临床研发的新路径。

在2020年11月发布的《真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则（试行）》第五条列举了RWD在医疗器械领域实践常见的应用场景。是分医疗器械上市前和医疗器械上市后，上市前主要包括5种应用场景，上市后包括6种。

医疗器械上市前主要包括：在同品种的临床评价路径中提供临床证据；用于支持产品注册，作为已有证据的补充；临床急需进口器械在国内特许使用中产生真实世界数据，可以用于支持产品注册，作为已有证据的再补充；作为单组试验的外部对照，以及为单组目标值的构建提供临床数据。

在医疗器械上市之后应用场景可以体现在下面这几个部分：支持适用范围、适用症、禁忌症的修改；及支持在说明中修改产品的临床价值，支持附带条件批准产品的上市后研究；用于高风险植入物等医疗器械的远期安全性或者有效性评估；用于治疗罕见病的医疗器械全生命周期临床评价，加快它的上市进程，满足患者的需求；上市后的一些监测，比如说涉及到不良世界的监测，产品的安全有效性在评价等方面。

例如：艾尔建公司青光眼引流管赞宜®（XEN）于2013年率先于欧洲上市，2016年于美国获批应用。截至目前，赞宜®（XEN）已在全球20多个国家获批，累计超过10万例青光眼患者因此受益。于2019年4月按照临床急需进口医疗器械政策获批在海南省博鳌乐城先行区使用，并在2020年3月26日正式获批上市。因此，赞宜®（XEN）成为我国首个使用了真实世界证据辅助临床评价获批的医疗器械产品，为今后真实世界证据在医疗器械注册审批中的应用起到良好开端。这是国家药监局监管科学的重要实践与创新，改革创新意义重大。

胡晓华律师专注公司并购与重组、融资及合规业务，深耕医药及医疗健康行业，为天达共和律所医药及医疗健康团队负责人。胡律师曾作为司法部与英国的青年律师合作项目选拔的优秀青年律师，赴英国伦敦大学进修英国法律，并作为客座律师在英国司力达律师事务所伦敦总部及香港分所学习公司融资方面的律师实务。胡律师曾获得过北京市优秀律师、朝阳区首届优秀女律师、ALB China中国十五佳女律师、LEGALBAND “客户首选：合规多面手15强”等殊荣，并多次上榜《亚洲法律评论》（asiaLaw Profiles）公司并购及重组领域亚洲领先律师、LEGALBAND公司并购中国顶级律师榜单。

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