药物经济性评价：医保战略性购买的价值评估工具
2022年6月29日，国家医疗保障局发布《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》（以下简称《工作方案》），这也标志着国家医保局成立以来的第五轮基本医保目录调整工作正式拉开帷幕。7月份至今，医保局依照《工作方案》，扎实有序地组织推进了企业申报、药品形式审查初审与复核、综合评审、企业报送材料等工作。目前，企业申报的490个通用名药品（涉及申报信息537条）中，343个药品通过了形式审查，其中含目录外药品198个。而这些拿到“入场券”的药品，最终究竟是否可以获取谈判/竞价准入资格，获得资格的药品又是否可以谈判/竞价成功，以何种价格谈判/竞价成功，则主要取决于国家医保局组织的两轮“价值评估”。尤其是在第二轮“价值评估”阶段，药物经济性评价将充分发挥科学指导作用，推动基本医保药品真正实现“价值定价”与战略性购买的核心目标。
药物经济性评价：“以价值为基础定价”的基本理念
“以价值为基础定价（Value-based pricing）”，主要是相较于“以成本为基础定价（Cost-based pricing）”而言的，即药品的价格不应主要取决于其研发、生产的“成本”，而应主要取决于其能为患者及社会带来多大的“价值”。价值，可以是患者生命的延长与/或患者生命质量的提升，即患者所获得的“健康产出”；也可以是相关的成本节约；同时也会考虑药物依从性的改善、患者劳动生产力的提高、公平性的提升等等。药物经济性评价是实现药品价值评估的重要手段，其核心理念在于系统评估药品在“健康产出”与“成本”这两大核心价值维度下与参照药品相比的增量差异，识别“最具性价比”的药品，追求在给定医疗资源（成本）下的“健康产出最大化”（图1）。在药物经济性评价中，一般采用质量调整生命年（Quality adjusted life year，QALY）作为衡量健康产出的金标准，计算待评估药品相比参照药品每获得一个增量QALY所需支付的增量成本（即增量成本-效果比，Incremental cost-effectiveness ratio，ICER），再将ICER与外部经济性阈值进行比较，得出给定价格下是否具有经济性的科学结论（图1）。
图1 价值评估的基本理念与药物经济性评价方法
中国基本医保谈判准入的两大关键价值评估环节
经过过去四年的探索，国家医保局已经建立起一套科学、系统的医保准入程序，包括准备阶段、申报阶段、专家评审、谈判/竞价与结果公布，其中专家评审是实现“价值定价”的核心，包含综合评审与药品价格测算两大关键价值评估环节。
图2 基本医保目录谈判准入中两大关键价值评估环节
价值评估关键环节之综合评审——决定何种药品可以获得谈判/竞价资格
综合评审是药品医保准入过程中的首个关键价值评估环节，也被称为“综合组评审”。此环节中，医保局组织药学、药物经济学、医保管理、工伤等专家与临床专家开展联合评审，从安全性、有效性、经济性、创新性和公平性五大维度评估药品的综合价值，并依据药品属于“拟谈判新增”或“拟竞价新增”而设定不同的维度权重。同时，专家组将在评审过程中论证确定拟谈判/竞价药品的谈判主规格、参照药品与医保支付范围。在今年的综合评审过程中，也给予了儿童用药更多关注，同时为罕见病用药适当放宽经济性门槛。最终，评审结果为“拟谈判/竞价新增”的药品方可获得谈判/竞价资格。
价值评估关键环节之价格测算——决定谈判/竞价药品应以何种价格进医保
获得谈判/竞价资格的药品将进入第二大价值评估关键环节，即“价格测算”。这一环节中，药物经济学专家与基金测算专家将分别开展价格测算工作，最终汇总两组专家的测算结果，得到谈判阶段专家手中的“信封价”。
药物经济学专家将首先评估企业所提交资料的真实性、完整性、科学性，必要时可要求企业更正或补充资料。在确认资料完备后，专家将同时通过多条路径开展基准支付标准的测算。其中，利用药物经济性评价模型与预先设定的ICER阈值倒推价格是最主要的测算路径，专家需要对模型结构、模型假设、输入参数及来源、模拟分析等关键技术点进行逐一审核，必要时需对模型进行修正后再开展价格推算。此外，专家也将考虑拟谈判/竞价药品国际参考价格、国内参考价格（挂网价/中标价/患者援助项目折算价格）、同类药品参考价格（仅限安全性有效性相近时）等价格测算方案，原则上取以上各方案中的最低价格为基准支付标准。在基准支付标准的基础上，还需要考虑其他相关因素进行调增调减，包括是否为国产重大创新、是否明显改善药物依从性、对医保基金的预算影响、药品专利到期情况、资料完备性等。在测算过程中，药物经济学专家也会与组长进行汇报沟通，确认测算方案与思路的可靠性，确保不同药物经济学专家测算口径的一致性和公平性。自2021年起，药物经济学专家组内启动同一产品两名专家背靠背测算的机制，更加保证了测算的准确性与科学性。
基本医保药品准入中的药物经济性评价：未来与展望
经过过去四年基本医保药品准入工作的不断推进，近300种创新药品大幅降价后进入医保，许多药品实现“当年上市当年入保”，医保基金得到了高性价比地利用，患者获益的同时企业也迎来了销量的显著增长，真正实现了医保、患者、企业的三方共赢。当然，药物经济性评价在基本医保药品准入中的应用，也依然存在一些需要进一步探索与提升的方向。首先，将“以价值为基础”进一步贯穿于药品准入评审的全流程，包括参照药品的遴选、谈判/竞价资格的确定、调增调减因素的考量等。其次，更加重视对相对健康收益的精确评估，对相对疗效评估的方法和参数等进行全方位审查，即对匹配调整间接比较（Matching adjusted indirect comparison，MAIC）、网状Meta分析等疗效比较研究进行更加严格的审核与校正。第三，从评审角度倒逼企业全方面提升所递交资料的证据质量，确保资料完整性、科学性、准确性、合理性，以高证据质量为前提，使药物经济性评价在价值评估与医保准入中发挥更大的指导作用。
作者 | 吴晶 天津大学药物科学与技术学院教授，中国药学会药物经济学专业委员会副主任委员
来源 | 中国医疗保险
编辑 | 符媚茹 刘新雨
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