全球最贵基因治疗药物有望在日本上市

细胞与基因治疗领域 2022-06-21

来源：共同社

日本厚生劳动省的专门小组26日批准在国内制造销售据称是全球最贵药物的脊髓性肌肉萎缩症基因治疗药“Zolgensma”。预计它将在3月内正式获批，成为日本国内的第二款基因治疗药。

提出申请是制药业巨头诺华制药。美国食品药品管理局（FDA）去年5月批准了该款药物。只需1次用药即可完成治疗，在美国的花费在2亿日元（约合人民币1271万元）以上。在日本获批后，最快今年5月适用保险，高昂的药价可能对公共医疗保险的财源造成影响。

脊髓性肌肉萎缩症是出生后至半岁左右出现肌肉萎缩、呼吸困难的疑难病症。病因在于特定基因的功能缺失，许多患者在2岁前死亡，或是必须终身佩戴人工呼吸机。幼儿期之前的发病率为每10万人中1～2人。

该药的对象是未满2岁的患者。通过静脉注射给药，导入正常基因，争取恢复运动功能。诺华估算每年将有15～20人使用。

国内外的临床试验报告了该药存在损伤肝脏、心脏功能等副作用，售后将实施最长15年的健康观察，确认安全性和有效性。

虽然诺华的美国子公司去年被曝在动物实验阶段存在操作数据问题，但厚劳省表示“使用其他的实验数据进行了审查”。

日本去年3月首次批准了慢性动脉闭塞症基因治疗药“Collategene”，期限为5年。