辉瑞罕见病AAV基因治疗药物VTX801获FDA快速通道审评资格

生物技术公司 Vivet Therapeutics（Vivet）和辉瑞公司（纽约证券交易所代码：PFE）近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予 VTX-801 快速通道审评资格，用于治疗威尔逊病（Wilson’s Disease，WD）的VTX-801疗法是一种以AAV为载体的基因疗法，一次给药，长期有效。FDA 的快速通道计划旨在促进相应药物开发，加快审查审批，使的此疗法可以尽快走向临床，走向市场，满足患者的迫切需求。VTX-801基因疗法已在临床前实验中获得了良好数据，目前在进行I/II期临床试验，并已获得FDA和欧盟委员会（EC）的孤儿药资格（ODD）认定。

VTX-801I/II期临床试验信息（来源：https://clinicaltrials.gov）

威尔逊病（WD）系常染色体隐性遗传性疾病，受累基因与铜代谢紊乱有关，与位于染色体的酯酶D基因与视网膜母细胞瘤基因紧密连锁。编码ATP7B蛋白的基因缺陷降低了肝脏和其他组织调节铜水平的能力，基因突变会破坏正常的铜胆汁排泄途径，导致铜离子在在组织器官内的积累，高浓度铜离子导致严重的肝损伤、神经系统症状，危及患者生命。现有的方法，例如肝脏移植，效果欠佳且副作用明显。

威尔逊病（图片来源：https://healthtian.com/wilson-disease）

VTX-801疗法以AAV为载体，搭载上小型功能性铜转运体基因ATP7B，通过AAV载体将正常治疗基因导入患者肝脏细胞内，过表达正常活性的ATP7B蛋白，恢复患者肝脏的铜代谢水平。

Vivet 是一家专注罕见病基因疗法开发的公司，于2016年在法国巴黎成立，在西班牙设有全资子公司。Vivet 正在建立基于新型重组腺相关病毒 (rAAV) 技术的多元化基因治疗管线，Vivet 的主要项目之一 VTX-801 目前正处于临床实验阶段，其第二个基因治疗产品 VTX-803（AAV-coMDR3A）用于 3型进行性家族性肝内胆汁淤积症 （PFIC3）治疗（此基因疗法借助腺相关病毒载体携带密码子优化过的ABCB4基因，在肝脏表达MDR3蛋白，以逆转PFIC3），于 2020 年 5 月获得美国和欧洲孤儿药指定，计划于2021年下半年在美国和欧盟开始VTX-803的临床试验。

Vivet公司产品管线（来源：https://www.vivet-therapeutics.com）

Vivet 得到了众多国际投资者的支持，包括诺华风险基金、罗氏风险基金、HealthCap、辉瑞公司、哥伦布风险投资伙伴、Ysios Capital、Kurma Partners 和 Idinvest Partners等。2017年5月，Vivet获得A轮融资，共筹集3750万欧元；2019年3月，辉瑞斥资6.3亿美元收购Vivet公司15%的股权，并获得了今后收购Vivet全部流通股的独家选择权。

参考资料来源：

https://www.vivet-therapeutics.com

https://www.globenewswire.com

https://healthtian.com/wilson-disease

https://biznewspost.com

https://clinicaltrials.gov

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