Moderna拟和Life Edit联手开发针对遗传病的基因编辑疗法

2023年22日讯，Moderna和ElevateBio旗下的Life Edit Therapeutics宣布了一项战略研发合作，双方将合作发现和开发体内mRNA基因编辑疗法。

此次合作将使用Life Edit的基因编辑平台，包括碱基编辑器和rna引导核酸酶(RGNs)，以及Moderna的mRNA平台，推进针对某些遗传疾病的体内基因编辑治疗。

根据协议，ElevateBio旗下的Life Edit将获得预付现金、研究和临床前资金，并有资格获得产品净销售额的里程碑付款和版税。

两家公司将在Moderna资助的研究和临床前研究方面进行合作。在对目标行使选择权后，Moderna将负责进一步的开发、制造和商业化。

ElevateBio公司Life Edit首席执行官兼研发总裁Mitchell Finer表示，“我们的新型编辑系统有潜力精确修改基因靶点，用于体内和体外治疗开发。”

关于 ElevateBio：

ElevateBio 是一家技术驱动型公司，旨在推动当今和未来几十年转化细胞和基因疗法的发展。该公司聚集了行业领先的人才，建造了最先进的设施，并整合了多种技术平台，包括基因编辑、诱导多能干细胞 (iPSC) 以及蛋白质、载体和细胞工程，这些都是推动创新所必需的细胞和基因药物的商业化。

此外，BaseCamp 是一个专门建造的设施，提供工艺创新、工艺科学和当前的良好生产规范 (cGMP) 制造能力。通过 BaseCamp 及其支持技术，ElevateBio 通过建立iPSC细胞资源库，专注于发展与行业合作伙伴的合作，同时开发自己的细胞和基因药物组合。