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高达15亿美元潜在合作！诺华与 Voyager Therapeutics 就用于神经系统疾病的下一代AAV衣壳达成许可选择协议

凯莱英医药 凯莱英药闻 2023-05-27
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2022年3月8日，诺华宣布与 Voyager Therapeutics （简称“Voyager”）达成一项许可选择协议，诺华可在签约后12个月内使用Voyager的三种衣壳用于神经系统疾病（CNS），Voyager将从三个衣壳获得高达5400万美元的预付款，以及3750万美元的使用费；此外，诺华还可能会选择使用Voyager的另外两种衣壳，评估它们的可用性，并支付额外的15亿美元费用。Voyager将有望获得最高高达17亿美元的潜在开发、监管和商业里程碑付款，以及诺华基于使用Voyager衣壳产生的净销售额高达个位数的提成。
Voyager是一家专注于下一代腺相关病毒 (AAV) 技术的基因治疗公司，数据表明，其专有的 TRACER 平台(即通过细胞特异性表达的AAV向性重定向平台)识别选择的用于靶向组织和细胞的改进载体，与传统 AAV 相比，该载体具有更高的特异性、更低的剂量和更低的脱靶效应风险，能够广泛地分布到皮层和大脑更深区域的神经元。
此前，Voyager也曾与辉瑞就新型TRACERAAV衣壳达成高达6亿美元的许可选择协议。
Voyager的研发管线如下：
病毒载体通常由三部分组成：（1）蛋白衣壳和/或包膜——定义病毒载体的组织或细胞取向性和抗原识别；（2）需要传递的目的基因——在细胞中表达时可产生预期效果；（3）“调节盒”——即组合增强子/启动子/辅助元件，控制转基因作为上位体或染色体整合体的稳定或瞬时体细胞表达。
病毒载体是目前细胞与基因疗法（CGT）的主要递送手段，主流包括AAV（多用于基因治疗）和LV（慢病毒，多用于细胞疗法）。优质的病毒载体应具备有足够的空间来递送大片段的治疗基因；具有高转导效率，能感染分裂和非分裂的细胞；能靶向特定的细胞，且可以长期稳定表达转基因；具有较低的免疫原性的或致病性，不会引起炎症；具备大规模生产的能力等优点。
病毒基因传递技术的比较
根据QYResearch 分析，全球病毒载体以及质粒市场规模在2025 年将达13.5亿美金，2021-2025年CAGR 为18.5%。
全球病毒载体与质粒DNA 制造市场规模（亿美元）
而中国地区病毒载体及质粒市场增速更快，2021-2025 年CAGR 为21.5%，到25 年将达到68.31 百万美元。
中国病毒载体与质粒制造市场规模（百万美元）

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