细胞基因治疗行业每周要闻概览（~2023.3.13）

1、Adaptimmune Therapeutics与TCR² Therapeutics Inc宣布合并。

2、诺华押注AAV衣壳赛道。

1、3月6日，Adaptimmune Therapeutics宣布与TCR² Therapeutics Inc合并，创建一家专注于治疗实体瘤的细胞治疗公司。合并后公司主要开发针对 MAGE-A4 和间皮素的T细胞疗法，以及侧重于 PRAME 和 CD70的临床前药物管线（全文链接：两家细胞治疗公司合并，股价上涨超40%）。

2、近日，苏州慧疗生物医药科技有限公司宣布完成超亿元Pre-A轮融资。本轮融资由聚明创投领投，顺为资本、中新资本和亚杰基金跟投，老股东红杉中国持续加码。资金将用于公司mRNA产品管线的临床推进、研发团队的拓展、全新siRNA平台的搭建以及二期研发中心的扩建。

3、近日，Creative Medical Technology Holdings宣布与Syneos Health达成合作，将共同对其细胞疗法进行1/2期随机试验，用于治疗1型糖尿病。

4、3月9日，Ring Therapeutics宣布完成8650万美元C轮融资。资金将用于推进其Anellogy™ 平台进入临床，该平台基于人体共生病毒——指环病毒（anellovirus）的独特特性，开发出的载体具有可与人体免疫系统兼容的可重复给药潜力，并能够靶向特定组织。

5、近日，苏州欧利生物医药科技有限公司宣布完成PreA+轮融资。本轮融资由清松资本和毅达资本共同投资，老股东经纬创投继续追加投资。资金将用于百公斤级小核酸药物生产基地建设（全文链接：加速核酸药物生产基地建设，欧利生物逆势完成PreA+轮融资）。

6、3月9日，PKO Health Inc宣布旗下子公司ModeX Therapeutics Inc.与默沙东签订了全球独家许可和合作协议，以开发一种针对EBV的候选疫苗MDX-2201。

根据协议，OPKO将获得默沙东5000万美元的首付款，以及最高8.725亿美元的里程碑付款和全球销售的特许权使用费。协议总金额可达9.22亿美元。

7、3月6日，Voyager Therapeutics宣布诺华已行使选择权，选择使用Voyager公司TRACER衣壳发现平台产生的AAV新型衣壳，针对两个未披露的神经疾病靶点，开发神经系统疾病的基因疗法（全文链接：2500万美元！诺华“看好”Voyager新型AAV平台）。

根据此前达成的协议，Voyager将获得额外2500万美元的首付款，以及最高6亿美元的里程碑付款。此外，在接下来的18个月内，诺华将保留扩大协议的权利，包括为最多两个罕见的CNS靶标提供衣壳许可的选项，每个靶标的费用为1800万美元。在这样的扩展下，Voyager将有资格为每个执行的靶标获得1250万美元的许可选项行使费，以及未来每个目标可能获得的3亿美元里程碑式付款。

三、企业研发信息 

1、近日，CDE官网显示，湖南思为康医药有限公司的靶向BCMA-CD19的交全型嵌合抗原受体T细胞注射液临床试验申请获受理，这是一款CAR-T产品，靶点为BCMA/CD19。

2、3月7日，CDE官网显示，浙江康佰裕生物科技有限公司的CBG002 CAR-T细胞注射液临床试验申请获受理，这是一款CAR-T产品，靶点为BCMA。

3、3月7日， CDE官网显示，武汉滨会生物科技股份有限公司的重组人PD-1/CD3双抗II型单纯疱疹病毒注射液临床试验申请获受理，这是一款溶瘤病毒产品。

4、3月9日，CDE官网显示，杭州嘉因生物科技有限公司的EXG102-031眼用注射液临床试验申请获受理，这是一款基因治疗产品（全文链接：嘉因生物的AMD基因疗法IND获受理）。

5、近日，CDE官网显示，深圳市新合生物医疗科技有限公司的XH101注射液临床试验申请获受理，这是一款mRNA个性化肿瘤疫苗产品（全文链接：全球首创靶点、国内首个mRNA肿瘤新抗原疫苗获IND受理 新合生物迎来里程碑进展）。

6、近日，无锡科金生物科技有限公司宣布，其在研产品CG001获得FDA孤儿药资格认定。这是一款用于治疗丙酮酸激酶缺乏症的细胞疗法（全文链接：科金生物CG001细胞治疗管线取得FDA孤儿药资格认定）。

7、3月9日，Vertex Pharmaceuticals宣布，FDA已批准其在研干细胞分化产生的胰岛细胞疗法VX-264的IND申请，用于治疗1型糖尿病。公司计划将在未来几个月内启动其1/2期临床试验（全文链接：向功能性治愈糖尿病进发！新一代干细胞疗法步入临床）。

8、3月9日，合源生物科技有限公司宣布其CAR-T产品赫基仑赛注射液的IND申请已获FDA许可，用于治疗成人复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病（全文链接：合源生物CAR-T新药赫基仑赛注射液IND申请获美国FDA许可）。

9、3月10日，苏州艾凯利元生物科技有限公司GMP生产基地正式启动，将进一步推动iPSC细胞治疗领域发展（全文链接：艾凯生物GMP生产基地正式启动，搭建全球首个“全能性iPSC药物开发平台”）。

10、3月9日，下一代酶促 DNA 合成的先驱Ansa Biotechnologies, Inc.宣布，成功在单次合成中从头合成有史以来最长的 DNA 寡核苷酸，长度为1005个碱基序列（全文链接：里程碑|从头合成最长复杂寡核苷酸，1005碱基，用于AAV载体）。

11、3月7日，士泽生物医药（苏州）有限公司宣布正式加入罗氏中国加速器（Roche Accelerator)。接下来，士泽生物将在罗氏中国加速器提供的全球专业顾问团队及配套科学资源的支持下，加速推动士泽生物iPS衍生细胞药治疗重大神经系统疾病的创新药研发（全文链接：士泽生物正式入选罗氏中国加速器，加速推动全球iPS衍生细胞药治疗重大神经系统疾病的研发和产业化）。

1、近日，BioMarin Pharmaceutical Inc发布2022年财报：总收入21亿美元，同比增长14%。研发费用支出6.5亿美元，同比增长3%。净利润1.42亿美元。

2、近日，BioMarin在一份新闻稿中表示，BioMarin最近提交了AAV基因疗法Roctavian的最新的三年临床数据后，FDA决定需要更多时间来审查该药物的上市申请，其上市审核期需再延迟3个月，即获批决定日期延至6月30日。该公司表示，延迟是在 BioMarin 提交了“大量额外”数据以支持其申请之后发生的（全文链接：BioMarin的AAV基因疗法再遭FDA推迟上市）。

3、近日，一家成立5年的基因治疗公司 CODA Biotherapeutics（CODA）悄然倒下，虽然没有官方声明出来，但谷歌地图显示该公司“永久关闭”（全文链接：一家成立5年的基因疗法公司倒闭，诺华曾参股投资）。

4、3月8日，济南市委市政府举行“凝心聚力抓项目 蓄势赋能促发展”主题系列新闻发布会，自贸试验区济南片区管委会副主任陈浩表示，济南片区在140项新一轮试点任务中，承接93项高标准开放试点，是省内三个片区中承接数量最多、开放维度最高的区域。聚焦生物医药、数字经济、国际贸易、科创金融等四大产业，助力新旧动能转换，赋能绿色低碳高质量发展，着力打造现代化产业发展集聚区。一是放大生物医药特色优势。做大做强中医药品牌，建立健全中医药诊疗及评价体系，推动中医药产业标准化、规模化转型升级。在风险可控条件下开展干细胞治疗、生物人工肝等先进医疗技术临床转化，建立健全生物医药全产业链（全文链接：山东自贸区济南片区：在风险可控条件下开展干细胞治疗、生物人工肝等临床转化）。

1、资本寒冬仍在持续，上半年整体环境依然不乐观。这样的大环境下，想要发现优秀的创业者和项目，投资人需要更多的去关注创业者的潜力，而非他们现在所拥有的数据。

2、近期国外初创药企的创业思路值得借鉴：避免堆叠管线，而是在技术上实现突破，通过与大型药企合作开发、技术授权等方式完成早期收入与技术自证。

本文内容主要由公众号“细胞与基因治疗领域”编辑张虎杰与普天硕投资总监王沁萌等人搜集汇总整理。

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